医药圈又有大动作！近日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，这一文件的出台，犹如一颗重磅炸弹，在生命科学领域掀起巨浪，对我国先进治疗药品行业发展意义深远。接下来，就带大家一探究竟！
一、先进治疗领域：生命科学的核心赛道
在生命科学蓬勃发展的当下，先进治疗领域已然成为行业核心赛道，更是推动生物经济高质量发展的 “新质生产力”。放眼全球，各国纷纷抢占生物制造创新战略高地，该领域的国际竞争愈发白热化。
然而在我国，此前先进治疗药品在范围界定与类别划分上，一直缺乏明确的法规依据，行业内也难以达成统一共识。这导致此类药物在研发、技术审评和监管环节困难重重。此次《征求意见稿》的发布，正是为了填补这一空白，推动先进治疗药品领域走向规范化发展之路。
二、《征求意见稿》的主要内容
1. 定义与范围
《征求意见稿》对 “先进治疗药品”给出明确定义：这类产品需严格遵循药品相关管理规定，从研制、生产到经营、使用和监管，均按药品路径执行；同时，必须经过体外操作生产，并在人体内实现预期治疗功能。其涵盖细胞治疗药品、基因治疗药品，以及采用微生物、细胞、基因或组织工程等创新技术生产的药品。值得注意的是，预防用疫苗、部分由国家卫生健康委管理的医疗技术等，并不在此范畴内。
2. 具体归类
先进治疗药品主要分为三大类：
细胞治疗药品
细分为非基因修饰细胞药品、体外基因修饰细胞药品两个亚类。不同产品在细胞来源（自体、同种异体或异种）、细胞类型及产品复杂程度上差异显著，部分还涉及基因修饰，作用机制各有千秋。
基因治疗药品
包含核酸类药品、病毒载体类药品、溶瘤微生物类药品、基因编辑类药品四个亚类。随着生物科技的不断突破，基因治疗药品在攻克疑难病症方面展现出巨大潜力。
其他
具有药品属性的组织工程药品、新型递送系统药品等，虽发展潜力巨大，但目前尚未在国内完成临床试验并获批上市，暂时归入此类。未来随着科研进展，该类产品的亚类归属将进一步细化完善。
3. 类别划分原则
判定某一产品是否属于先进治疗药品及其类别归属，并非简单之事。《征求意见稿》强调，需基于产品完整研究资料，综合分析物质基础及活性成分、生产工艺及技术特点、功能用途及作用机理三大维度，才能做出准确判断。
三、对行业的影响
1. 短期挑战
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林指出，短期内，企业将面临不小的压力。为适应新的分类体系要求，企业需投入大量人力、物力和财力，调整研发管线，优化生产工艺和质量控制流程，还需建立符合先进医疗产品标准的 GMP 管理体系和追溯系统，合规成本显著增加。
2. 中长期利好
从长远来看，《征求意见稿》的积极意义不容小觑。它为构建先进治疗药品全生命周期监管体系打下坚实基础，清晰的监管路径让企业有章可循，大大加速创新成果转化。企业无需再反复摸索沟通，针对性的监管要求避免了原有监管模式的不匹配问题，有望减少不必要的科研负担。此外，明确的监管框架降低了政策不确定性风险，能有效吸引国内外资本入局，为产业发展注入强劲动力。同时，这还有助于提升产业集中度，推动专业分工，加速产业链成熟，提升我国先进治疗药品的国际竞争力。
四、市场前景广阔
我国先进治疗药品市场未来可期。以干细胞疗法为例，目前市场规模已突破 200 亿元。前瞻研究院《2024 中国干细胞行业市场研究报告》显示，2024 年中国干细胞市场规模预计达 265 亿元，其中采集、制备及存储领域规模近 160 亿元。对比发达国家，我国干细胞存储率仍处于较低水平，市场潜力巨大。再看基因治疗领域，《基因治疗药物行业发展白皮书》预测，2025 年中国基因疗法市场规模将达 25.9 亿美元，2025 - 2027 年有望突破 500 亿元大关。
此次《征求意见稿》的发布，是我国先进治疗药品领域发展的重要里程碑。尽管短期内企业面临挑战，但从长远视角看，它必将推动产业蓬勃发展，为无数患者带来新的希望。我们期待《征求意见稿》在充分征求各方意见、完善细节后顺利落地实施，为我国生物医药产业发展注入磅礴动力！对于这份征求意见稿，你有什么想法？欢迎在评论区畅所欲言！